به گزارش مشرق، مهدی پیرصالحی؛ رئیس سازمان غذا و دارو، در دومین نشست تخصصی داروهای اورفان ایران، با اشاره به اهمیت بیماری‌های نادر و نقش داروهای اورفان (داروهای ویژه بیماری‌های نادر) در ارتقای کیفیت زندگی بیماران، اظهار کرد: بیماری‌های نادر در سال‌های اخیر به یکی از چالش‌های سلامت عمومی در سطح جهان تبدیل شده‌اند. این بیماری‌ها، که اغلب از بدو تولد بروز کرده و اثرات ناتوان‌کننده‌ای بر زندگی بیماران دارند، نیازمند توجه ویژه و راهکارهای عملی برای بهبود کیفیت زندگی مبتلایان هستند.
وی با تأکید بر اهمیت شعار سازمان ملل مبنی بر اینکه «هیچ‌کس نباید فراموش شود»، افزود: اگرچه بیماران نادر جمعیت کوچکی را تشکیل می‌دهند و صدایشان کمتر به گوش می‌رسد، اما این موضوع نباید باعث غفلت از نیازهای حیاتی آنان شود. دسترسی به داروهای اورفان نه تنها برای کاهش عوارض بیماری‌ها بلکه برای حفظ کرامت انسانی این بیماران، ضروری است.
پیرصالحی ضمن اشاره به تعریف داروهای اورفان بر اساس ضوابط جدید ابلاغی سازمان غذا و دارو، تصریح کرد: مطابق این ضابطه، داروی اورفان به دارویی اطلاق می‌شود که صرفاً برای درمان بیماری‌های نادر تهدیدکننده حیات یا مزمن شدیداً ناتوان‌کننده طراحی شده باشد و در مراجع نظارتی معتبر جهانی به عنوان داروی اورفان شناخته شود.
وی افزود: امروز بیش از ۳۰۰ میلیون نفر در سراسر جهان با بیماری‌های نادر زندگی می‌کنند که اغلب به‌درستی تشخیص داده نمی‌شوند و دسترسی محدودی به درمان دارند. در ایران نیز با شناسایی حدود ۴۵۱ نوع بیماری نادر، تخمین زده می‌شود که دو تا سه میلیون بیمار نادر وجود داشته باشد. این افراد با چالش‌های متعددی از جمله هزینه‌های بالای دارو، محدودیت‌های بیمه‌ای و عدم دسترسی جغرافیایی مواجه‌اند.
رئیس سازمان غذا و دارو با اشاره به اهمیت پیشگیری از تولد بیماران نادر و ارائه خدمات اجتماعی به آنان، اظهار کرد: اگرچه توسعه داروهای گران‌قیمت برای این بیماران مهم است، اما باید به دنبال راه‌حل‌های کارآمدتر و پایدار برای ارتقای کیفیت زندگی این بیماران و خانواده‌هایشان باشیم. امیدوارم این نشست تخصصی، نقشه راهی برای آینده نظام سلامت در راستای حمایت از این بیماران عزیز باشد.
پیرصالحی از مشارکت همه‌جانبه بخش دولتی و خصوصی، سازمان‌های مردم‌نهاد و جامعه علمی برای بهبود وضعیت بیماران نادر قدردانی و اظهار امیدواری کرد که این اقدامات بتواند الگویی موفق در منطقه و جهان باشد.
در ادامه، نازیلا یوسفی، دبیر علمی دومین نشست تخصصی داروهای اورفان در این نشست با اشاره به اهمیت توجه به بیماری‌های نادر، اظهار کرد: بیماری‌های نادر به دلیل شیوع پایین اما اثرات عمیق بر زندگی بیماران و خانواده‌های آنان، یکی از چالش‌های مهم در حوزه سلامت هستند. این بیماری‌ها غالباً مزمن، تهدیدکننده حیات و به شدت ناتوان‌کننده‌اند و نیازمند برنامه‌ریزی جامع و هماهنگ برای مدیریت و درمان هستند.
سرپرست دفتر نظارت و پایش فرآورده‌های سلامت سازمان غذا و دارو افزود: در ایران، بیماری‌های نادر به مواردی با شیوع کمتر از ۴ نفر در هر ۱۰ هزار نفر اطلاق می‌شود. تاکنون حدود ۴۵۰ نوع از این بیماری‌ها شناسایی شده و تخمین زده می‌شود که بین دو تا سه میلیون نفر از جمعیت کشور با این شرایط زندگی می‌کنند. این بیماران اغلب به دلیل اختلالات ژنتیکی از بدو تولد درگیر بیماری می‌شوند و نه تنها کیفیت زندگی آن‌ها به شدت کاهش می‌یابد، بلکه بار اقتصادی و روانی سنگینی را بر خانواده‌ها تحمیل می‌کنند.
دبیر کارگروه بررسی و تدوین فهرست دارویی ایران تأکید کرد: بیش از ۳۰۰ میلیون نفر در سراسر جهان با بیماری‌های نادر زندگی می‌کنند و بسیاری از آنان همچنان از خدمات تشخیص و درمان مناسب محروم‌اند. این امر نیازمند توسعه خدمات درمانی، تأمین داروهای تخصصی و حمایت‌های اجتماعی برای بیماران و خانواده‌های آنان است.
وی در ادامه با اشاره به ضرورت تدوین سیاست‌های کلان در حوزه بیماری‌های نادر گفت: حمایت از تولید داخلی داروهای اورفان، تقویت زنجیره تأمین این داروها و ایجاد بانک اطلاعاتی جامع از بیماران نادر، از جمله اقداماتی است که باید در دستور کار مسئولان قرار گیرد.
یوسفی همچنین به اهمیت همکاری بین‌المللی در زمینه تأمین داروها و تبادل دانش اشاره کرد و افزود: بهره‌گیری از تجربیات کشورهای پیشرو و ایجاد شبکه‌های مشترک تحقیقاتی می‌تواند گامی مؤثر در جهت بهبود شرایط بیماران نادر در کشور باشد.
